El tiempo de acceso a medicamentos para enfermedades raras baja a 22 meses en 2026

Con datos de 2026, en España se han financiado tres medicamentos huérfanos destinados a enfermedades raras en los primeros cuatro meses del año. Además, el tiempo medio de espera desde la obtención del Código Nacional por parte de un medicamento huérfano hasta su financiación por el Sistema Nacional de Salud (SNS) está en 22 meses, una cifra ligeramente inferior a la de 2025 (23 meses).

Son datos que se han aportado en una jornada de la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS) y la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU). En el encuentro, Beatriz Perales, presidenta de AELMHU, ha analizado la situación actual de las dolencias minoritarias y de los medicamentos huérfanos en España.

Ensayos clínicos

Ha recordado que actualmente hay más de 200 compañías a nivel mundial investigando en enfermedades raras, y que la industria farmacéutica impulsa el 98 % de las investigaciones en estas patologías en nuestro país como muestra el Informe sobre 'Ensayos Clínicos para Enfermedades Raras en España 2025', publicado por AELMHU en mayo.

Catalunya, Comunidad de Madrid y Andalucía fueron las comunidades autónomas con mayor actividad investigadora, concentrando más del 50 % de los estudios en 2025. En concreto, Catalunya participó en 171 ensayos para enfermedades raras; seguida de Comunidad de Madrid, con 151; Andalucía, con 100 ensayos, y Comunidad Valenciana, con 79.

Por enfermedades

En relación a las áreas terapéuticas, el informe observa una tendencia hacia una mayor diversificación. Oncología sigue siendo el área predominante, con 47 ensayos clínicos para enfermedades raras en 2025, pero su peso relativo ha bajado a 22%, cuatro puntos porcentuales menos que en 2024.

Por detrás, se sitúa el sistema inmunitario, que se consolida como la segunda área terapéutica con mayor número de ensayos, al experimentar un crecimiento del 38 %: de 32 ensayos en 2024 a 44 en 2025. Le siguen el sistema nervioso, con 33 ensayos autorizados, por delante de anormalidades congénitas, hereditarias y neonatología, con 27. También destaca el incremento de ensayos autorizados para enfermedades cardiovasculares raras, con 16 ensayos clínicos, duplicando la cifra del año anterior

No financiados

Con cifras del primer cuatrimestre de 2026, actualizadas a 30 de abril, ha aumentado el número total de tratamientos no financiados, pasando de 31 a finales del 2025 a 35 fármacos en la actualidad."Los datos reflejan que se han producido avances en los últimos años, como la reducción de los tiempos medios de financiación, pero también ponen de manifiesto que persisten retos importantes para garantizar que la innovación llegue a los pacientes cuando la necesitan", ha señalado la presidenta de AELMHU.

Durante la jornada, el doctor Juan Antonio Bueren Roncero, director de la Unidad de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), ha subrayado el impacto que las terapias génicas están teniendo en el ámbito de las enfermedades raras, patologías que hasta hace pocos años carecían de alternativas terapéuticas.

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