Tres millones de personas sufren una enfermedad rara, un término-paraguas que agrupa a unas 7.000 dolencias. Prevenir y tratar estas enfermedades con terapias innovadoras, para prolongar y mejorar la vida de estos pacientes, es el objetivo de la división de terapias génicas de la empresa farmacéutica y biotecnológica Novartis, que lidera Alicia Folgueira.

 “Trabajamos muy duro intentando reimaginar la medicina, atacando al origen de las enfermedades. Como decimos nosotros: cerrar el grifo es mejor que pasar la fregona. Y esto, en las enfermedades raras, la mayoría con un importantísimo componente genético, es fundamental para mejorar la vida de las personas”.

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Pero el problema radica fundamentalmente en el factor minoritario y el volumen de pacientes aquejados por estas dolencias. Algo que complica la tarea, prolonga los plazos de investigación y eleva los costes: “Desde el momento en que se identifica una potencial diana para ‘atacar’ hasta que se consigue un fármaco exitoso pasan años y hay una inversión muy importante”. 

Investigación en un laboratorio.

Pero sus logros son indispensables para pacientes de las más diversas enfermedades, como el caso de la terapia génica para los niños con atrofia muscular espinal, una enfermedad rara que les da una esperanza de vida de apenas dos años: “Con una sola dosis, introducimos en el cuerpo del paciente el gen que va a permitir que se codifique la sustancia que falta en el organismo y que origina la enfermedad”.

Puedes escuchar el podcast completo en la tribuna de Woman Business. Un espacio, conducido por la periodista Fátima Iglesias, que está dedicado a las mujeres más influyentes de nuestro país en sectores tan dispares como la tecnología, el turismo, la medicina, la banca o la inteligencia artificial.

#WomanBusiness, la gran apuesta por el liderazgo y el talento en clave femenina.

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