La Consejería de Sanidad del Gobierno de Canarias se comprometió ayer a hacerse cargo de la financiación del medicamento Orkambi para los pacientes diagnosticados de fibrosis quística (FQ), después de que el Ministerio de Sanidad haya obviado el abordaje del tema en la pasada Comisión de Farmacia, celebrada el viernes.

Este fármaco está recomendado para los pacientes con la mutación F508 del gen CFTR que lo precisen según indicación clínica y fase de la enfermedad para la que está indicado.

El Servicio Canario de la Salud (SCS), ante la falta de respuesta estatal, ha abogado por tomar esta decisión que supondrá la financiación unilateral por parte de la Comunidad Autónoma.

El Orkambi, un fármaco de alto coste, en sus presentaciones de 200mg/125mg y de 100mg/125mg, no está comercializado en España ya que hasta ahora el Ministerio ha rechazado su financiación y fijación de precio.

La Consejería de Sanidad confiaba en que la comercialización del Orkambi se desbloquease en la comisión de Famacia celebrada el pasado viernes en el Ministerio de Sanidad, ya que la ministra había emplazado al consejero de Sanidad, José Manuel Baltar, y el director del SCS, Conrado Domínguez, a esta cita en la que se abordaría el tratamiento con Orkambi. Si bien, finalmente, el tema no fue incluido en el orden del día de la Comisión.

La FQ es una enfermedad genética, crónica y generalmente progresiva, de manifestación clínica diversa, con una prevalencia variable que se estima entre 1/8.000 o 1/10.000 personas y, por tanto, considerada en términos de prevalencia una Enfermedad Rara o Minoritaria según la definición de consenso aceptada para las mismas en el entorno europeo.

El Orkambi es, hasta ahora, el único medicamento existente para esta variante de la Fibrosis Quística, si bien su efecto no es curativo. Esta indicado para su manifestación clínica más severa, la que presenta la mutación genética F508 del gen CFTR, heredada tanto del padre como de la madre, estando presente en ambas copias del gen CFTR. En Canarias, hay 31 pacientes que encajan dentro de este diagnóstico.

Desde 2009 se viene realizando en Canarias el cribado de la fibrosis quística dentro del Programa de Detección Precoz de Metabolopatías Congénitas en el Recién Nacido, ya que lo fundamental es el diagnóstico precoz. La atención, liderada desde los servicios de Pediatría, persigue la evaluación integral del niño, con valoración por aquellas especialidades que sean precisas, según las necesidades del niño afecto de la enfermedad, como son las de neumología, nefrología, digestivo y endocrinología.

Aun así, son fundamentales en el seguimiento las pruebas de imagen, microbiología, función pulmonar, gasometría, y cobertura antibiótica de infecciones respiratorias, soporte nutricional y digestivo, rehabilitación respiratoria, tratamiento de soporte de aclaramiento mucociliar, tratamiento de soporte domiciliario con oxigenoterapia, ventilación no invasiva. Todo ello presente en las diferentes unidades de Pediatría de los hospitales canarios.

"¿Qué ha cambiado de cuatro meses a ahora?"

Ángeles Aguilar, madre de Ricardo, un niño de 12 años con fibrosis quística, se preguntó, a raíz de esta noticia, "¿qué ha cambiado de cuatro meses a ahora?". Lo dice porque en ese momento la Consejería de Sanidad denegó la financiación del fármaco, a expensas de lo que estableciera el Ministerio de Sanidad. Ricardo sigue hospitalizado y a menos del 50% de su capacidad pulmonar, el Orkambi, hace unos meses, podría haberle ayudado a paliar esta situación antes.

La plataforma anima a las CCAA a seguir luchando

La portavoz de la Plataforma en Defensa de los derechos para la Fibrosis Quística, Eva Pardella, se mostró satisfecha por la noticia y felicitó al consejero por liderar esta iniciativa. No obstante, admitió seguir sintiendo "tristeza" por todos los niños que requieren este fármaco en el resto de Comunidades Autónomas. Por esta razón, hizo un llamamiento para que "siguan luchando por su propio pueblo".